Zgodnie z założeniami Rządowego Planu Rozwoju Sektora Biomedycznego, biotechnologia medyczna może zaowocować cennymi oraz skutecznymi rozwiązaniami, które za sprawą swojej innowacyjności mają szansę dostarczyć pacjentom nowe terapie oparte o Produkty lecznicze. 

- Celem konkursu jest wsparcie rozwoju innowacyjnych rozwiązań medycyny celowanej lub personalizowanej w oparciu o technologie terapii komórkowych lub produktów białkowych przy wsparciu narzędzi bioinformatycznych. Szczególną uwagę zwracamy na wsparcie terapii chorób nowotworowych oraz metabolicznych, zarówno ze względu na największe zapotrzebowanie na nowe terapie w tych obszarach terapeutycznych, jak i również z powodu wyjątkowo wysokich zagrożeń dla długości i jakości życia – tłumaczy Marceli Regan, p.o. Kierownik Działu Nauki Agencji Badań Medycznych. 

Nabór wniosków trwa od 18.07.2022 r. do dnia 19.09.2022 r. Wniosek należy złożyć w formie dokumentu elektronicznego za pośrednictwem Systemu teleinformatycznego, dostępnego na stronie Agencji https://konkurs.abm.gov.pl/#/ 

Terapie komórkowe

Terapie komórkowe i Produkty białkowe mogą zapewnić spersonalizowane podejście do leczenia. Ze względu na indywidualne i populacyjne różnice, zindywidualizowana terapia musi być dostosowana do konkretnego profilu pacjenta, aby osiągnąć najlepsze wyniki terapeutyczne. Ideą medycyny spersonalizowanej jest poprawa opieki nad pacjentem poprzez zapewnienie mu najbardziej korzystnej interwencji medycznej w optymalnym oknie terapeutycznym. W konsekwencji, spersonalizowane Produkty lecznicze powinny również obniżać koszty opieki zdrowotnej, zapewniając ich efektywne stosowanie przy jednoczesnej maksymalizacji korzyści dla pacjenta. Medycyna personalizowana dzięki indywidualnemu podejściu do pacjenta ogranicza użycie nieskutecznych terapii, skracając czas leczenia, zmniejszając liczbę zdarzeń niepożądanych i hospitalizacji, czego przykładem mogą być celowane terapie onkologiczne. 

W przeciągu ostatnich lat nastąpił szybki rozwój zaawansowanych terapii medycznych i medycyny spersonalizowanej. Szacuje się, iż rynek produktów związanych z medycyną spersonalizowaną wzrośnie z 2,12 tryliona dolarów w 2021 roku do 5,7 tryliona dolarów w 2030 roku. Duży udział w tym rynku będą miały celowane/personalizowane terapie oparte na produktach komórkowych oraz innowacyjnych Produktach białkowych.

Terapia komórkowa to szybko rozwijająca się dziedzina, która obecnie rewolucjonizuje leczenie chorób u ludzi. Terapia komórkowa jest najczęściej stosowana w schorzeniach dla których nie ma obecnie dostępnego skutecznego leczenia lub w schorzeniach opornych na konwencjonalne terapie oraz w sytuacji, gdy obecne strategie terapeutyczne wymagają inwazyjnych procedur i długotrwałego podawania leków wywołujących szkodliwe skutki uboczne.

W Polsce obszar terapii zaawansowanych, w tym terapii komórkowych dopiero się rozwija, a jego większość obejmują badania przedkliniczne oraz kliniczne w zakresie medycyny regeneracyjnej oraz CAR-T.

Terapie białkowe

Terapia białkowa ma na celu wspieranie ważnych procesów komórkowych poprzez naprawę lub dostarczanie określonego białka, często zmodyfikowanego genetycznie lub na poziomie struktury białkowej, wprowadzając modyfikacje w budowie czy funkcjach białek. Poprzez wytworzenie hormonów, enzymów i innych substancji, terapie te mogą radykalnie poprawić jakość życia pacjenta. Białka terapeutyczne można pogrupować w oparciu o ich typy molekularne, które obejmują, np. leki oparte na przeciwciałach, białka fuzyjne Fc, antykoagulanty, czynniki krwi, czynniki wzrostu, zmodyfikowane rusztowania białkowe, enzymy, hormony, interferony, interleukiny czy leki trombolityczne. W tym zakresie medycyna precyzyjna stara się uwzględnić fizjologię komórkową, wpływ środowiska i historię medyczną danej osoby, aby stworzyć indywidualny plan leczenia, unikalny dla każdej osoby i dla każdego schorzenia. 

- W wyniku realizowanego przez nas konkursu na rozwój medycyny w oparciu o terapie komórkowe i produkty białkowe przewidujemy znaczne zwiększenie dostępu do nowoczesnych terapii biotechnologicznych dla polskich pacjentów, zarówno na etapie komercyjnych badań klinicznych, jak i docelowo na poziomie zarejestrowanych rozwiązań w wyniku wdrożenia innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych przez krajowe przedsiębiorstwa branży biomedycznej. Inwestowanie w rozwój polskich przedsiębiorstw biotechnologicznych daje szanse na skokowy wzrost jakości, skuteczności oraz bezpieczeństwa terapii szeregu chorób dla których obecne terapie nie są w pełni wystarczające. Ponadto zastosowanie nowoczesnych rozwiązań z obszaru bioinformatyki oraz metod omicznych (m.in. genomiki, proteomiki, metabolomiki) będzie dawać szanse na personalizację terapii „pod konkretnego pacjenta” oraz precyzyjne kierowanie leczenia na konkretny cel molekularny będący przyczyną danego schorzenia, zwiększając przez to bezpieczeństwo oraz skuteczność terapii i wpływając bezpośrednio na jakość życia pacjenta – tłumaczy Marceli Regan, p.o. Kierownik Działu Nauki Agencji Badań Medycznych.

Konkurs ma na celu rozwijać kluczowe domeny rozwoju w sektorze biomedycznym wskazane w ramach Rządowego Planu Rozwoju Sektora Biomedycznego, który jednoznacznie definiuje obszar medycyny celowanej/personalizowanej jako strategiczny kierunek rozwoju.